미국 FDA, 다케다 NINLARO®(익사조밉) 승인···다발성 골수종 치료를 위한 최초, 유일의 경구용 프로테아좀 억제제
NINLARO, 최소 1회 치료 이력의 다발성 골수종 환자 위한 새로운 치료법 제공
다케다 온콜로지(Taketa Oncology)
NINLARO(익사조밉) 캡슐
http://www.businesswire.com/news/home/20151120005985/en/
다케다는 2015년 7월 FDA에 NINLARO 신약승인신청서를 제출했으며 9월 처방의약품 사용자 부담에 관한 법률(PDUFA)에 따라 NINLARO에 대해 2016년 3월10일까지 우선 검토(Priority Review) 지위를 부여 받았다. 파괴적인 재발성 난치성 희귀 암인 다발성 골수종을 위한 새로운 치료법에 대한 절실하고 지속적인 미충족 수요를 반영한 조치다.
다나-파버 암연구소(Dana-Farber Cancer Institute) 산하 제롬 리퍼 다발성골수종 센터 연구소 임상 프로그램 책임자/임상연구 이사로 이 날 FDA 승인의 기반이 된 핵심 임상 3상 시험인 TOURMALINE-MM1 연구자인 폴 리처드슨(Paul Richardson) 박사(M.D.)는 “NINLARO 승인과 더불어 고강도 삼중 치료요법의 일부로 환자에게 주1회 경구용 프로테아좀 억제제를 투여할 수 있게 됐다”고 밝혔다. 그는 “TOURMALINE-MM1의 연구자로서 고령 환자, 중등 신장애 환자, 경쇄 질환, 고위험 세포유전학 등 재발성/난치성 다발성 골수종 환경에서 가장 흔한 환자 유형을 포함해 이 병용 요법에 대한 포괄적인 실제 환경 평가를 수행하는 것이 대단히 중요하다고 판단했다”며 “또한 우리는 재발성/난치성 질환 치료에서 NINLARO의 지속가능성을 판정하기 위해 질환이 진행될 때까지 환자를 치료했다”고 설명했다. 이어 “TOURMALINE-MM1 데이터는 경구용 NINLARO 기반의 삼중 요법이 무진행 생존율을 연장하는 데 레날로이드/덱사메타존으로 얻을 수 있는 임상적 이익 이상으로 효과적이며 감당할 만한 안전성 프로파일을 가지고 있음을 설득력 있게 보여준다”고 강조했다.
앤디 플럼프(Andy Plump) 다케다 최고의학/과학책임자(M.D., Ph.D)는 “다케다는 약 20년 전 다발성 골수종에 대한 최초의 프로테아좀 억제제인 벨케이드(VELCADE)를 임상 연구에 도입했다”며 “이후 다케다는 이 희귀 암에 대한 과학적 이해를 획기적으로 높였으며 NINLARO를 내놓기에 이르렀다”고 말했다. 그는 “NINLARO는 완전히 새로운 분자로 감당할 수 있는 안전성 프로파일의 편리한 주 1회 경구 투여를 통해 프로테아좀 억제제의 약효를 제공한다”며 “다케다는 오늘 다발성 골수종 환자들에게 이처럼 획기적인 혁신을 제시하게 된 것을 기쁘게 생각하며 역동적인 임상 개발 프로그램을 통해 NINLARO의 잠재력을 계속 연구해 나갈 것”이라고 밝혔다.
브라이언 두리(Brian Durie) 국제골수종재단(International Myeloma Foundation, 약칭 IMF) 이사장(박사)은 “IMF는 익사조밉 승인을 환영한다”며 “이는 완전 경구용 프로테아좀 억제제 기반의 삼중 병용 치료법의 가능성을 열어준다”고 말했다. 그는 “수십년 간 다발성 골수종을 연구하면서 상당한 진전을 확인해 왔지만 여전히 미충족된 수요가 막대하다”며 “오늘 승인으로 다발성 골수종으로 고통 받는 많은 환자를 위해 또 다른 매력적인 치료 옵션을 확보하게 됐다”고 강조했다.
FDA의 NINLARO 승인은 최초의 이중 맹검 위약 대조 방식의 프로테아좀 억제제 임상시험인 TOURMALINE-MM1 임상3상 연구 결과에 기반하고 있다. TOURMALINE-MM1은 현재 진행 중으로 연구 결과가 제공되는 5건의 임상3상 시험 중 첫 번째 시험이다. TOURMALINE 프로그램에는 현재까지 40여 개국의 환자 3000여 명이 등록했다. NINLARO 임상3상 TOURMALINE-MM1 주요 시험 데이터는 2015년 12월7일 열릴 ‘제57회 미국 혈액종양학회(American Society of Hematology) 연례 학술대회)에서 발표될 예정이다.
케이티 주스티(Kathy Giusti) 다발성 골수종 연구재단(Multiple Myeloma Research Foundation, 약칭 MMRF) 설립자/이사장은 “익사조밉 승인은 다발성 골수종 치료 계획에서 절실히 요구되는 추가적 치료법을 제공한다”며 “이는 질환의 이해를 높이고 환자에게 지속적인 희망을 제공할 수 있도록 돕는 발전”이라고 말했다. 이어 “오늘날 암 진단은 수년 전과는 상당히 달라졌으며 끊임없이 진전이 이뤄지는 데 기대가 크다”며 “환자의 한 사람으로서 다케다와 진행한 연구처럼 새로운 치료 옵션을 제공할 파트너십을 통해 연구를 진전시켜야 할 절실한 필요성을 익히 알고 있다”고 강조했다.
크리스토프 비앙키(Christophe Bianchi) 다케다 온콜로지(Takeda Oncology) 사장은 “NINLARO는 다케다 온콜로지에서 전례가 없던 글로벌 개발 프로그램으로 지원된 최초의 혁신”이라며 “놀라운 의지와 귀중한 참여로 함께 해준 모든 환자에게 깊은 감사를 전하고 싶다”고 밝혔다. 그는 “NINLARO 도입은 발전을 향한 중요한 발걸음”이라며 “유효성 및 안전성 및 프로파일은 완전 경구용 투약 방식과 더불어 수송 부담을 덜고 환자가 이 지속 가능한 치료법의 혜택을 십분 활용할 수 있도록 도울 수 있을 것”이라고 설명했다. 이어 “다케다는 20년간 해온 부단한 노력의 일환으로 이들 환자를 위한 진전을 계속 추구할 계획이며 전 세계 다른 시장에 NINLARO를 소개하고 접근성을 확대할 수 있기를 고대한다”고 말했다.
TOURMALINE-MM1 임상시험
TOURMALINE-MM1은 722명 환자에 대한 무작위 이중 맹검 위약 대조 방식의 임상 시험으로 재발성 및/또는 난치성 다발성 골수종 환자에게 NINLARO와 레날리도마이드/덱사메타존 병용과 위약과 레날리도마이드/덱사메타존 병용 효과를 비교 평가하도록 설계됐다. 이 결과 NINLARO는 무진행 생존율(PFS) 연장 효과를 보였으며 조절 가능한 안전성 프로파일을 가진 것으로 나타났다. 이 시험은 주평가 목적을 달성했으며 이 분석에서 임상적, 통계적으로 유의미한 PFS 연장을 입증했다. 이는 NINLARO 그룹에서 치료받은 환자가 대조군의 환자에 비해 질환 악화 없이 유의미하게 더 오래 생존했음을 의미한다. 환자들은 임상 시험 진행에 따라 계속 치료를 받으며 장기 예후를 평가 받게 된다.
TOURMALINE-MM1 시험 중 NINLARO 환자에서 가장 흔하게 나타난 이상 반응(≥20%)은 설사, 변비, 혈소판 감소증, 말초신경 장애, 오심, 말초 부종, 구토, 요통이었다. 2% 이상의 환자에서 보고된 중대한 이상반응에는 혈소판 감소증(2%)와 설사(2%)가 포함됐다.
유효성 및 안전성 데이터는 독립적 자료모니터링 위원회(IDMC)의 검토를 거쳤으며 위원회는 향후 전반 생존율(OS)와 장기 안전성을 포함한 장기간의 시험 결과를 얻기 위해 맹검 방식으로 연구를 계속할 것을 권고했다.
NINLARO(익사조밉) 캡슐 소개
NINLARO(익사조밉)은 최초이자 유일한 경구용 프로테아좀 억제제로 다발성 골수종 환자로 이전에 최소 1회의 치료를 받은 환자에 대한 레날리도마이드/덱사메타존과 병용 요법에 권고된다. NINLARO는 28일의 치료 주기에서 제1일, 8일, 15일 주 1회 경구 투여된다. NINLARO는 현재 유럽의약품청(EMA)의 심사를 받고 있으며 약물사용자문위원회(Committee for Medicinal Products for Human Use, 약칭 CHMP)로부터 신속 평가 대상으로 지정됐다. NINLARO은 또한 2014년 미국 식품의약국(FDA)에 의해 재발성 또는 초 희귀병인 난치성 전신 경쇄(AL) 아밀로이드증을 위한 획기적 치료제(Breakthrough Therapy) 지위를 부여 받았다.
TOURMALINE 임상 연구 프로그램은 전 세계 다발성 골수종 환자와 이들을 치료하는 의료 전문가를 위해 혁신적 치료법을 개발하기 위한 다케다의 지속적 노력을 더욱 확대하는 것이다. 현재 5건의 글로벌 임상 3상이 진행되고 있다.
· TOURMALINE-MM1, 재발성 및/또는 난치성 다발성골수종 환자를 대상으로 익사조밉과 레날리도마이드(lenalidomide) 및 덱사메타존(dexamethasone)을 병용하는 위약을 대조
· TOURMALINE-MM2, 다발성골수종으로 새로 진단 받은 환자를 대상으로 익사조밉과 레날리도마이드 및 덱사메타존을 병용하는 위약을 대조
· TOURMALINE-MM3, 유도요법과 자가 조혈 모세포 이식(autologous stem cell transplant, ASCT) 후 다발성골수종으로 새로 진단 받은 환자를 대상으로 유지기치료(maintenance therapy)로서 익사조밉과 위약을 대조
· TOURMALINE-MM4, ASCT를 거치지 않고 새롭게 진단 받은 다발성골수종 환자들을 대상으로 유지기치료로서 익사조밉과 위약을 대조
· TOURMALINE-AL1, 재발성 또는 난치성 AL 아밀로이드증 환자를 대상으로 익사조밉과 덱사메타존의 병용과 의사가 선택한 섭생법을 대조
TOURMALINE 외에도 많은 연구자들이 전 세계 환자를 대상으로 익사조밉을 평가하는 연구를 개시했다.
진행 중인 3상 임상시험에 대한 추가 정보는 www.clinicaltrials.gov 참조. NINLARO에 대한 자세한 정보는 웹사이트(www.NINLARO.com)나 전화 문의( 1-844-N1POINT (1-844-617-6468))를 통해 알아볼 수 있다.
중요 안전성 정보 - 전문가
경고 및 주의사항
· NINLARO 투여로 혈소판 감소증이 보고됐다. 치료 중에는 최소 월 1회 혈소판 수를 점검하고 최초의 3 주기 동안에는 보다 빈번한 모니터링을 검토한다. 필요에 따라 투여량을 조정한다. 각 28일 주기의 14~21일 사이에 혈소판 최저치가 발생했으며 다음 주기 시작 즈음 기준치로 회복됐다.
· NINLARO 투여로 설사, 변비, 오심, 구토를 포함한 위장관 독성이 보고됐으며 때로 지사제 및 구토 억제제, 지지 요법을 요할 수 있다. 심각한 증상에 대해서는 투여량을 조정한다.
· NINLARO 투여로 주로 감각 상의 말초 신경병증이 보고됐다. 환자의 말초 신경병 증상을 모니터링하고 필요에 따라 투여량을 조정한다.
· NINLARO 투여로 말초 부종이 보고됐다. 체액 저류를 모니터링해야 한다. 적기에 근본 원인을 파악하고 필요에 따라 지지적 치료를 제공한다. 필요 시 투여량을 조정한다.
· 피부 반응: NINLARO 투여로 가장 흔하게 반점상 구진과 반점상 발진을 비롯한 발진이 보고됐다. 지지적 치료로 발진을 관리하거나 투여량을 조정한다.
· NINLARO 투여로 간 독성이 보고됐다. 치료 중 간 효소 수치를 정기적으로 모니터링하고 필요 시 투여량을 조정한다.
· 태아 독성: NINLARO은 태아에게 치명적인 손상을 유발할 수 있다. 여성 환자에게 태아에 대한 잠재적 위험을 알리고 피임을 권해야 한다. 또한 치료 중과 NINLARO의 마지막 투여 후 90일 간 피임법을 사용하도록 권해야 한다.
부작용
NINLARO 투여 환자의 20% 이상에서 발생한 가장 흔한 부작용은 설사, 변비, 혈소판 감소, 말초 신경병증, 오심, 말초 부종, 구토, 요통이었다.
특정 인구 집단의 약물 사용
· 간 장애 환자: 중등도 또는 중증 간 장애 환자에게는 NINLARO 개시 용량을 3mg로 줄여야 한다.
· 신 장애 환자: 중증 신 장애 환자나 투석을 요하는 말기 신장 질환자에게는 NINLARO 개시 용량을 3mg으로 줄여야 한다. NINLARO는 투석이 불가능하다.
· 수유부: NINLARO 투여 여성은 수유 중단을 권해야 한다.
약물 상호작용:
NINLARO와 강력한 CYP3A 유도제의 병용 투여를 피해야 한다.
적응증
NINLARO(익사조밉)은 다발성 골수종 환자 중 이전에 최소 1회 치료를 받은 환자에 대한 레날리도마이드와 덱사메타존 병용 치료에 적용된다.
NINLARO에 대한 처방 정보 전문(Prescribing Information, http://goo.gl/hxxvgo)을 참조하기 바란다.
다발성골수종(Multiple Myeloma)
다발성골수종(Multiple myeloma)은 형질세포(plasma cells)에서 발생하는 혈액 암으로 골수에서 발견된다. 다발성골수종은 일단의 형질 세포, 또는 골수종 세포들이 종양을 만들고 증식하며 형질세포의 수를 기준치보다 증가시킨다. 형질세포가 체내를 광범위하게 순환하기 때문에 이들은 인체의 많은 뼈들에 영향을 미칠 수 있는 잠재력을 지녔으며, 따라서 압박골절, 뼈 용해 및 관련 통증을 유발할 수 있다. 다발성골수종은 뼈와 면역체계, 신장 및 개인의 적혈구 수에 영향을 미쳐 심각한 건강 문제를 야기할 수 있으며, 통상적인 증상으로는 뼈 통증과 피로, 무력감 등이 있다. 다발성골수종은 희귀암의 일종으로 매년 미국에서 약 2만 6000건, 세계적으로 11만 4000건이 새로 발생한다.
다케다제약(Takeda Pharmaceutical Company Limited) 소개
일본 오사카에 본사를 둔 다케다(Takeda)(도쿄증권거래소: 4502)(http://goo.gl/eX9kbP)는 제약 부문에 중점을 둔 연구 기반의 글로벌 기업이다. 일본 최대 제약기업이자 업계 글로벌 선도 기업인 다케다는 의약품 혁신을 주도하며 전 세계인의 건강 증진을 위해 최선을 다하고 있다.
회사에 대한 자세한 정보는 웹사이트(www.takeda.com)에서 확인할 수 있다.
비즈니스와이어(businesswire.com) 원문 보기: http://www.businesswire.com/news/home/20151120005985/en/
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